屠呦呦的科学贡献是发现青蒿素。她从中医古籍中得到启迪，改变青蒿传统提取工艺，创建的低温提取青蒿抗疟有效部位的方法，成为青蒿素发现的关键性突破；率先提取得到对疟原虫抑制率达100%的青蒿抗疟有效部位“醚中干”，并在全国“523”会议上作了报告，从此带动了全国对青蒿提取物的抗疟研究；她和她的团队最先从青蒿抗疟有效部位中分离得到抗疟有效单一成分“青蒿素”；率先开展“醚中干”、青蒿素单体的临床试验，证实了其治疗疟疾的临床有效性；并与合作单位共同确定青蒿素的化学结构，为其衍生物开发提供了条件。她和她的团队按国家药品新规，将青蒿素开发为我国实施新药审批办法以来第一个新药。
青蒿素是与已知抗疟药化学结构、作用机制完全不同的新化合物，改写了只有含N杂环的生物碱成分抗疟的历史，标志着人类抗疟药物发展的新方向。从上世纪90年代起，世界卫生组织(WHO)推荐以青蒿素类为主的复合疗法(ACT)作为治疗疟疾的首选方案。现已为全球疟疾流行地区所广泛使用，近年来ACT年采购量达3亿人份以上。据WHO《2015年世界疟疾报告》，由于采取有效防治措施，包括ACT的治疗，从2000年全球疟疾发病2.14亿例、死亡73.8万人，到2015年发病率、死亡率分别下降37%和60%，挽救了大约590万名儿童的生命。
屠呦呦及其团队因研制青蒿素获得多项国内外重要奖励。1978年她领导的卫生部中医研究院中药研究所“523”研究组受到全国科学大会表彰，1979年“抗疟新药青蒿素”获得国家发明奖二等奖。2011年屠呦呦以“发现了青蒿素，一种治疗疟疾的药物，在全球特别是发展中国家挽救了数百万人的生命”，获美国拉斯克临床医学奖；2015年10月，屠呦呦又以“从中医药古典文献中获取灵感，先驱性地发现青蒿素，开创疟疾治疗新方法”，获得诺贝尔生理学或医学奖。
近年来，屠呦呦研究团队在开展青蒿素功效的拓展研究方面，获得了新进展。
